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Por primera un grupo de profesionales pudo cambiar el ADN de las mitocondrias; la estructura al interior de nuestras células responsables de transformar la comida en energía. Para hacerlo, utilizaron un nuevo tipo de “editor base”, abriendo la puerta para nuevos tratamientos que busquen arreglar las mitocondrias defectuosas.
Estos organelos cuentan con sus propios genomas, y las mutaciones en dichos códigos pueden provocar desde debilitamiento muscular hasta limitaciones cognitivas. Algunas de estas alteraciones hereditarias culminan con la muerte temprana de los infantes quienes las padecen, y además, algunos científicos vinculan estos desperfectos a las enfermedades relacionadas con la edad.
Anteriormente dos problemas han dificultado los intentos de modificar los genes de las mitocondrias. La primera es que la mayoría de los editores de genes funcionan cortando el ADN, sin embargo los genomas de éstos importantes organelos se rompen si son cortados.
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En 2016, David Liu del Instituto Broad de Massachusetts, Estados Unidos, desarrolló nuevos editores bases que son capaces de mover una letra de un ADN (conocida como par base) a otro, sin la necesidad de cortarla. “Con este método puedes arreglar directamente los átomos en una base par para que se transforme en otra, sin la necesidad de cortar la doble hélice“, apuntó Lio a NewScientist.
Sin embargo, esta forma de trabajo consiste en proteínas adaptadas del proceso de edición genética CRISPR, el cual necesita una molécula de ARN para guiarlos hacia su objetivo. Esto levantó un segundo problema; nadie (hasta ahora) ha logrado introducir ARN a las mitocondrias.
Ahora el equipo de Liu comenzó a colaborar con otros dos grupos de científicos para crear un nuevo tipo de editor base que no dependa del CRISPR. Los investigadores fusionaron proteínas que pueden llevar a cabo los cambios químicos necesarios para el ADN mitocondrial, gracias a moléculas atadas a secuencias específicas.
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En pruebas dentro de células humanas in vitro, el editor base logró alterar de forma positiva hasta un 50% de los genomas de las mitocondrias involucradas en el estudio.
Para llevar a cabo este complejo proceso, los investigadores necesitaron realizar diferentes editores para cada base específica; hasta el momento llevan 6, pero necesitarán mucho más para perfeccionar el proyecto.
En teoría, estos nuevos compuestos podrían corregir las mutaciones en óvulos y así prevenir que los niños hereden desórdenes mitocondriales, entregando una alternativa al actual método de donación de mitocondrias.
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