El gran paso de científicos chilenos hacia la cura de enfermedades neurodegenerativas

Según datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS)el mal de Parkinson es el segundo mal degenerativo más frecuente del mundo, solo superado por el Alzheimer.

Una de cada nueve personas mayores de 65 años presenta algún tipo de demencia- según datos de la organización Alzheimer’s Disease International. En Chile, se proyecta que esa cifra alcance a más de 533.000 personas para el año 2050.

Pero quizás para ese tiempo, patologías como el Alzheimer y el Parkinson podrían ya tener una solución. Un equipo de investigadores chilenos han logrado significativos avances a través de una técnica poco común: la terapia génica.

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¿Qué es la terapia génica?

Es un tipo de estrategia generada en los últimos años, que se potenció en el 2017, luego que la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobara esta terapia para seres humanos.

Claudio Hetz, director del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile, explica que “se utiliza técnicas de ingeniería genética para vaciar un virus y ocuparlo como una cápsula que va a llegar a una célula. En este caso una neurona, y le va a inyectar un gen terapéutico que va a quedar ahí por años y años cumpliendo su efecto protector“.

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¿Por qué terapia génica? El problema con el que se suelen encontrar los científicos al tratar enfermedades cerebrales es que los fármacos tienen efectos adversos, impactando a otros órganos, como el hígado o riñones.

“Lo que hace la terapia génica es que puede inyectarlos directamente en el cerebro y entregar el gen solo en la zona del cerebro que está enferma o dañada. Así, el tratamiento se aplica una sola vez” explica el experto de la Universidad de Chile.

A pesar que enfermedades como Alzheimer, Parkinson y la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) tienen distintas manifestaciones clínicas, a nivel molecular, hay procesos dañinos transversales. Relacionados con la acumulación de proteínas alteradas, afectando irreversiblemente a las neuronas.

Hetz, agrega que durante el envejecimiento el cerebro va perdiendo la capacidad de autolimpiarse, incentivando la acumulación de proteínas alteradas. Las investigaciones de BNI han logrado identificar mecanismos involucrados en revisar la calidad de las proteínas, y cuando están dañadas, para activar mecanismos de reparación que previenen esta muerte cerebral.

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Próxima etapa 

Tras una década de estudios, el BNI patentó y licenció un conjunto de tecnologías de terapias génicas contra enfermedades neurodegenerativas.

Recientemente, la empresa belga Handl Therapeutics, compró la licencia de cuatro. Se tata del primer paso para transferir a uso clínico los conocimientos en ciencia básica en el campo de las enfermedades que generan daño cerebral.

El propósito de la compañía es que las tecnologías transiten por las fases clínicas 1,2 y 3, hasta llegar a su comercialización.

Un hito que supone “un logro muy importante para la Biomedicina Chilena y que no solo refleja la calidad de nuestra ciencia, sino que demuestra que estas investigaciones pueden tener un impacto a nivel mundial a uno de los mayores desafíos de la humanidad en este siglo, como lo son las enfermedades cerebrales vinculadas al envejecimiento”, finaliza el Dr. Claudio Hetz.