Nuevo tratamiento genético se convierte en una prometedora alternativa para atacar trastornos cerebrales

Rylae-Ann Poulin, una niña 4 años, se convirtió en una de las primeras personas en el mundo en beneficiarse de una inédita genoterapia aplicada directamente en el cerebro para tratar un raro trastorno genético.

La terapia génica se trata de una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades y su método más común incluye la inserción de un gen normal para sustituir a otro defectuoso. Pero en este caso, el equipo médico de PTC Therapeutics aplicó, durante una cirugía mínimamente invasiva, un virus inofensivo que transportó a su interior una versión funcional del gen a través de un tubo delgado por medio de un orificio en el cráneo.

Ahora, la niña camina, corre, nada e incluso monta a caballo, actividades que los doctores aseguraron que jamás podría realizar en su vida.

“Se coloca en las células cerebrales y luego las células cerebrales producen el (neurotransmisor) dopamina”, explicó a DW Stuart Peltz, director ejecutivo de PTC Therapeutics.

La #genoterapia consiste en suministrar una versión funcional del gen afectado directamente al cerebro. En los últimos dos años, científicos han sido testigos de la efectividad de la terapia génica para atacar enfermedades y #trastornoscerebrales. /ee https://t.co/fmbMZifIEs

— DW Español (@dw_espanol) February 1, 2023

La pequeña no poseía el gen adecuado para generar una enzima que ayude a producir neurotransmisores, como la dopamina y la serotonina, cuyo rol es ser los “mensajeros químicos del cuerpo”.

De acuerdo al medio de comunicación, se realizan unos 30 estudios en Estados Unidos que prueban terapias génicas administradas directamente en el cerebro para diversos trastornos, según los Institutos Nacionales de la Salud (NIH, por sus siglas en inglés). Otros prueban tratamientos para trastornos como el alzhéimer, el párkinson y la enfermedad de Huntington.

Los científicos afirman que aún hay desafíos que superar antes de que este enfoque se extienda a las enfermedades cerebrales más comunes.

Su enfoque quirúrgico es más complicado y entrega el tratamiento a una parte diferente del cerebro. Toma como objetivos circuitos relevantes en el cerebro, explicó el doctor Krystof Bankiewicz de la Universidad Estatal de Ohio, es “como plantar semillas que causan que la hiedra brote y se propague”.

Sin embargo, los expertos afirman que existen desafíos que superar antes de que este enfoque se extienda a las enfermedades cerebrales más comunes. Otro obstáculo es el costo, ya que el precio de este tipo de terapias puede ascender a millones de dólares.

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