“El tratamiento fue exitoso”: Desarrollan una terapia genética experimental para curar el síndrome del niño burbuja

Investigadores de la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA) desarrollaron una terapia genética experimental para tratar a los niños nacidos con la rara enfermedad de inmunodeficiencia combinada grave (SCID).

El equipo apuntó a utilizar un vector viral para administrarlo en el gen ADA (mutado debido a la enfermedad) en 50 niños nacidos con ADA-SCID que fueron monitoreados durante tres años posteriores a la administración de la terapia genética única (se administra solo una vez en su vida).

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Sorpresivamente, los resultados son increíblemente prometedores ya que el equipo explica que todos los niños estaban vivos luego de esos tres años y 48 de los 50 se curaron de ADA-SCID.

“El tratamiento fue exitoso en todos menos dos de los 50 casos, y ambos niños pudieron regresar a las terapias y tratamientos estándar actuales, y uno finalmente recibió un trasplante de médula ósea“, comentó Donald Kohn, investigador principal del estudio que ha trabajado en terapias genéticas durante décadas.

Síndrome del niño burbuja

La SCID es una enfermedad rara que deja a los niños sin un sistema inmunológico funcional, es conocida como el síndrome del “niño burbuja” ya que a principios de la década de 1970 se conoció la historia de David Vetter, un niño nacido con SCID y que vivió durante 12 años en una burbuja protectora. 

Un tipo particular de esta enfermedad implica la mutación en el gen ADA (un déficit de adenosina desaminasa, enzima clave para el metabolismo), que durante las últimasdos décadas los científicos han estado investigando nuevas formas de administrar versiones de funcionamiento normal de este gen en niños con ADA-SCID.

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Terapia genética

La terapia desarrollada por los investigadores de la UCLA, publicada en New England Journal of Medicine, aún no se encuentra disponible a la población. Pero tomando como ejemplo a varios tratamientos únicos similares que han sido aprobados durante los últimos años, no son baratos. 

• En 2017, se aprobó en Estados Unidos una de las primeras terapias de este tipo y su precio se acercó al medio millón de dólares. 
• En 2018 la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA), en EE.UU., aprobó otra terapia genética única y llegó al mercado con un valor de 850,000 dólares (sobre los 600 millones de pesos), no obstante los precios de estos tratamientos subieron vertiginosamente hasta 2,125 millones de dólares por una sola dosis.