Terapia de genes promete curar un tipo de ceguera congénita

Investigadores irlandeses desarrollaron una nueva terapia genética que le podría devolver la visión a los pacientes con una condición genética que los deja ciegos. 

Conocida como atrofia óptica dominante (AOD) actualmente no tiene cuidados preventivos ni cura, pero en pruebas en ratas y células humanas el equipo fue capaz de mejorar lentamente el avance la enfermedad. 

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Siendo una condición hereditaria, el AOD normalmente presenta sus primeros síntomas durante la infancia, ya que el nervio óptico de los pacientes comienzan a degradarse. Esto resulta en pérdidas de la visión y problemas percibiendo el color. 

Una de las principales causas de la enfermedad ha sido identificada como una mutación del gen OPA1. Este codifica una proteína que mantiene las funciones de las mitocondrias, estructuras responsable de la energía celular. Finalmente debilita las conexiones nerviosas de los afectados, produciendo un sinfín de problemas. 

En el nuevo estudio escrito por investigadores de la Universidad Trinity Dublín, describen cómo empaquetaron el código genético del OPA1 en un virus inofensivo, el cual funcionaría como vehículo para aplicar la terapia necesaria para curar la enfermedad.

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El tratamiento ayudó a regenerar las funciones nerviosas dañadas por mitocondrias defectuosas en ratones de laboratorio, protegiendo la visión espacial de los animales.

“Las mutaciones OPA1 involucradas en el AOD también están implícitas en muchos desórdenes neurológicos que colectivamente afectan a millones de personas en todo el mundo. Creemos que nuestro método tienen un gran potencial como estrategia terapéutica, teniendo un amplio impacto social”, aseguró Jane Farrar, coautora del estudio a New Atlas.