(CNN) – El Reino Unido se ha convertido en el primer país en otorgar aprobación regulatoria a un tratamiento médico que involucra la revolucionaria herramienta de edición de genes CRISPR.
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del país dijo el jueves que había dado luz verde a un tratamiento conocido como Casgevy, que se utilizará para tratar la anemia falciforme y la beta talasemia. Ambas afecciones genéticas son causadas por errores en los genes de la hemoglobina, que utilizan los glóbulos rojos para transportar oxígeno por el cuerpo. No se conoce ningún tratamiento universalmente exitoso para ninguno de los trastornos.
La anemia de células falciformes, que puede provocar ataques de dolor debilitante, es más común en personas con antecedentes familiares africanos o caribeños. La beta talasemia afecta principalmente a personas de origen mediterráneo, del sur de Asia, del sudeste asiático y de Oriente Medio, según el comunicado.
“Tanto la anemia de células falciformes como la β-talasemia son afecciones dolorosas que duran toda la vida y que en algunos casos pueden ser fatales. Hasta la fecha, un trasplante de médula ósea, que debe provenir de un donante muy compatible y conlleva un riesgo de rechazo, ha sido la única opción de tratamiento permanente”, dijo Julian Beach, director ejecutivo interino de calidad y acceso a la atención médica de la MHRA, en una declaración.
“Me complace anunciar que hemos autorizado un tratamiento de edición de genes innovador y primero en su tipo llamado Casgevy, que en los ensayos se ha encontrado que restablece la producción saludable de hemoglobina en la mayoría de los participantes con anemia falciforme y transfusión. β-talasemia dependiente, que alivia los síntomas de la enfermedad”.
La promesa de CRISPR-Cas9
La técnica de edición de genes CRISPR-Cas9 permite a los científicos realizar cambios muy precisos en el ADN. Sus inventoras, Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna, ganaron el Premio Nobel de Química en 2020.
Casgevy no es una simple pastilla o inyección. El tratamiento, elaborado por Vertex Pharmaceuticals, se administra extrayendo células madre de la médula ósea de un paciente y editando un gen en las células en un laboratorio. Luego, los pacientes deben someterse a un “tratamiento de acondicionamiento”, que puede implicar un fármaco inmunosupresor, radioterapia o quimioterapia, para preparar la médula ósea antes de que las células modificadas se vuelvan a infundir al paciente, según la MHRA.
“Después de eso, es posible que los pacientes necesiten pasar al menos un mes en un hospital mientras las células tratadas se instalan en la médula ósea y comienzan a producir glóbulos rojos con la forma estable de hemoglobina”, según el comunicado.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. está evaluando el mismo tratamiento y se espera que tome una decisión sobre si le da luz verde antes del 8 de diciembre.
“Este es un gran paso en el avance de los enfoques médicos para abordar enfermedades genéticas que nunca pensamos que sería posible curar”, dijo Alena Pance, profesora titular de genética en la Universidad de Hertfordshire, en un comunicado publicado por el Science Media Center, que proporciona información a los periodistas.
“La modificación de las células madre de la médula ósea del paciente evita los problemas asociados a la compatibilidad inmunológica, es decir, la búsqueda de donantes compatibles con el paciente y la posterior inmunosupresión, y constituye una verdadera cura de la enfermedad más que un tratamiento”, añadió Pance.
El comunicado de la MHRA no dice cuánto costaría el tratamiento, pero es probable que sea costoso.
CRISPR-Cas9 ha tenido un gran impacto en la investigación biomédica, la medicina clínica y la agricultura y se utiliza ampliamente en laboratorios de todo el mundo.
La tecnología de vanguardia se vio empañada por la controversia después de que el científico chino He Jiankui anunciara en 2018 que había creado los primeros bebés editados genéticamente del mundo. Los científicos dicen que esta poderosa técnica no debería usarse para manipular genes humanos que se transmitirán de una generación a la siguiente.
Martes / 22:30 / CNN Chile
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