¿Qué sigue para la edición de genes humanos? Innovadora terapia en una mujer entrega respuestas

(CNN) – Los científicos se reunieron esta semana en Londres en la Tercera Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano para discutir los avances en el campo y los espinosos problemas éticos que plantea una tecnología de punta.

La última vez que se llevó a cabo el foro de alto perfil fue en 2018 en Hong Kong. Allí, el científico chino He Jiankui anunció que había creado los primeros bebés editados genéticamente del mundo, desatando una persistente tormenta de controversia en torno a CRISPR, una herramienta para alterar el ADN, y la perspectiva de niños diseñadores.

Los organizadores de la conferencia de este año dijeron que aún es demasiado pronto para usar la poderosa técnica para manipular genes humanos que se transmitirán de una generación a la siguiente.

Pero la investigación presentada en el evento mostró que los científicos han perfeccionado sus habilidades de edición de genes en los últimos cinco años y ahora pueden tratar con eficacia algunas enfermedades hereditarias.

Tuve el privilegio de conocer a uno de los primeros pacientes en los Estados Unidos en someterse a este procedimiento.

Pioneros

Los episodios de dolor insoportable eran la norma para Victoria Gray, una madre de cuatro hijos de 37 años de Mississippi, hasta hace unos años.

Nacida con el trastorno sanguíneo conocido como enfermedad de células falciformes, tuvo que tomar analgésicos potentes y adictivos para controlar los episodios debilitantes. Gray se sintió obligado a hacer sacrificios, como abandonar la búsqueda de un título universitario en enfermería.

Ahora, puede mantener un trabajo de tiempo completo y disfrutar de las salidas familiares.

Eso se debe a que estuvo entre los primeros receptores de EE. UU. de un tratamiento experimental que utilizó la técnica de edición de genes CRISPR-Cas9, que permitió a los médicos realizar alteraciones precisas en su ADN. El procedimiento fue agotador, pero Gray les dijo a los científicos reunidos el lunes en la cumbre mundial que había transformado su vida .

El siguiente desafío es desentrañar cómo hacer que el costoso tratamiento sea accesible para otras personas con la enfermedad, la mayoría de las cuales viven en el África subsahariana.