Adolescente con leucemia “incurable” se recupera gracias a una nueva terapia genética

La británica Alyssa, de 13 años, se ha convertido en la primera persona en ser tratada con una nueva y revolucionaria terapia de edición de genes para combatir la leucemia.

Alyssa fue diagnosticada en 2021 con leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), una enfermedad incurable.

En su historia médica recibió todas las terapias convenciones actuales para combatir el cáncer en su sangre, incluida la quimioterapia y el trasplante de medula ósea, sin embargo, esto no erradicó la enfermedad.

Ya en mayo 2022, fue la primera paciente inscrita en el ensayo clínico TvT e ingresada en la Unidad de Trasplante de Médula Ósea (BMT) en el University College London. Lo innovador de esta terapia es que a diferencia de técnicas anteriores de edición de genes CRISPR -actúa como herramienta de cortar y pegar-, la edición básica es mucho más específica y precisa. 

“Los editores de base permiten sustituciones precisas de nucleótidos en el ADN sin tener que romper el ADN para obligar a la maquinaria celular a repararlo y en el proceso cometer errores, que es el principal mecanismo de CRISPR-Cas9”, detalló Alena Pance, genetista de la Universidad de Hertfordshire.

“Una vez que lo haga, la gente sabrá lo que debe hacer, de una forma u otra, así que hacer esto ayudará a la gente, por supuesto que lo haré”, relató Alyssa.

En el caso de Alyssa, utilizaron células T CAR “universales” que fueron prefabricadas a partir de un donante sano voluntario, las cuales se editaron y se les agregó un receptor de antígeno quimérico (CAR).

Esto significa que no es necesario recolectar células del paciente, ya que el resultado son células T CAR editadas que pueden ser administradas a Alyssa para cazar y matar las células T cancerosas, sin atacarse entre sí. Si tiene éxito, la paciente recibe un trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico agotado.

1. Cambiar las células T del donante para que no sean atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente.
2. Eliminar una ‘bandera’ en las células T modificadas que significa que no se atacarán entre sí antes de que puedan usarse como tratamiento.
3. Eliminar una segunda ‘bandera’ que significa que las células son invisibles para otros tratamientos contra el cáncer.
4. Agregar una forma para que las células modificadas reconozcan y ataquen las células T cancerosas.

“Solo 28 días después, Alyssa estaba en remisión y recibió un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico. Ahora, seis meses después del BMT, le está yendo bien en casa recuperándose con su familia”, detallan los investigadores.

Este novedoso e innovador tratamiento experimental, representa una nueva esperanza de tratamientos para Alyssa, ya que los médicos indicaron que sin ella, su única opción eran los cuidados paliativos.

“Desde que Alyssa se enfermó de leucemia en mayo del año pasado, nunca logró una remisión completa. No con quimioterapia y no después de su primer trasplante de médula ósea. Solo después de recibir su terapia de células CD7 CAR-T y un segundo trasplante de médula ósea en GOSH, se liberó de la leucemia. Esto es bastante notable, aunque todavía es un resultado preliminar, que debe ser monitoreado y confirmado en los próximos meses“, explicó el Dr. Robert Chiesa, consultor en trasplante de médula ósea y terapia de células T con CAR.